Emofilia: news su farmaci, terapie, sperimentazioni e qualità della vita
Emofilia, il fattore VIII ricombinante Kogenate compie 25 anni
23 Luglio 2013
L’impegno di Bayer Health Care Pharmaceuticals: garantire la profilassi a tutti i pazienti
La storia del successo di Kogenate, fattore VIII ricombinante per il trattamento dell’emofilia A prodotto da Bayer HealthCare Pharmaceuticals, inizia nel 1988, anno in cui il primo paziente è stato trattato con questo nuovo tipo di terapia ottenuta da coltura cellulare. Dal 1993, anno in cui è entrato nel mercato, è stato introdotto in 87 Paesi e sono state infuse più di 20 miliardi di unità del farmaco.
Il primo paziente ha infatti ricevuto la terapia 25 anni fa, presso l’Ospedale dell’Università di Bonn in Germania.
Prima del 1960 non esistevano trattamenti per l’emofilia e l’aspettativa di vita per i pazienti era piuttosto breve. Dal 1969 è stato possibile sostituire il fattore di coagulazione mancante o difettosa, cambiando radicalmente il corso della malattia.
Inizialmente il fattore VIII ricombinante era ottenuto da sangue dei donatori, con i conseguenti rischi di carenze di approvvigionamento e un rischio residuo di infezioni. Kogenate è stato uno dei primi prodotti rFVIII, fattore ricombinante prodotto da colture di cellule geneticamente modificate, che ha segnato un importante passo nella sicurezza e nella disponibilità del trattamento.
Con trattamenti moderni come Kogenate, i pazienti affetti possono condurre una vita normale e attiva nonostante l'emofilia. "Possiamo essere molto orgogliosi di far parte di questo processo sviluppo", afferma Hansjörg Dürr, Global Brand Lead per Kogenate.
I molti studi effettuati in questi 25 anni hanno confermato la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del farmaco, fornendo dati preziosi per la gestione ottimale dei pazienti. Studi come Joint Outcomes Study and SPINART hanno dimostrato il grande beneficio della profilassi con Kogenate in pazienti pediatrici e adulti. Una profilassi regolare può infatti prevenire ampiamente gli episodi emorragici, consentendo ai pazienti una vita attiva. Per questo dunque l’obiettivo di Bayer HealthCare Pharmaceuticals è quello di garantire a tutti i pazienti una profilassi regolare. "La profilassi è un fattore di costo, naturalmente", spiega Dürr. "Ma questo costo deve essere bilanciato con il beneficio di cambiare la vita di un paziente: dal rischio di disabilità grave a una vita praticamente normale"
L'aderenza dei pazienti alla terapia è un'altra sfida: molti pazienti trovano difficile seguire il regime di circa tre auto-infusioni settimanali. Per ridurre gli ostacoli terapia connesse, BHC Pharmaceuticals ha continuamente migliorato la formulazione di Kogenate stesso così come i dispositivi di applicazione utilizzati per auto-infusione al fine di rendere l'uso del prodotto il più semplice e sicuro possibile.
Il più recente sviluppo del prodotto, attualmente in fase clinica III, è un nuovo fattore VIII molecola ricombinante, che è avvolto in un polimero (PEG) per rallentare il processo di liquidazione. Grazie a questa innovazione potrebbe essere presto disponibile una profilassi efficace con una sola infusione settimanale, che ridurrebbe significativamente l’onere di trattamento per i pazienti.
BHC Pharmaceuticals collabora inoltre con i centri di riferimento per l’emofilia e con le associazioni di pazienti, per contribuire alla costituzione di infrastrutture di supporto, garantendo un appoggio e un supporto ai pazienti e alle loro famiglie. BHC è inoltre impegnata a promuovere la ricerca scientifica sull’emofilia e a sostenere programmi di formazione per specialisti e personale medico-sanitario.
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